Falemos da terapia xénica

 

TPOS DE TERAPIA XËNICA

 Hai , en teoría, dous tipos de TG : Terapia xenética e células somáticas móbil Gene Therapy Germinales5 , aínda que só o primeiro está a ser desenvolvido.Somatic TG ten como obxectivo introducir xenes en células somáticas (é dicir , as células do corpo , que non son gametos ou os seus precursores ), eliminando así os efectos clínicos da enfermidade xenética hereditaria ou adquirida. As xeracións futuras non son afectados por que o xene inxerido non paso a elas.O TG xerminal como unha posibilidade só existe porque non ten a tecnoloxía para realizalo. Tamén foi prohibido pola comunidade científica e organizacións internacionais para as súas implicacións éticas, que discutir máis tarde. TG células germinativas tratar do embrión, óvulos, esperma ou os seus precursores. Calquera xene introducido nestas células estaría presente non só no individuo, pero que podería ser transmitido á súa descendencia.

LIMITACIONES DE LA TERAPIA EN HUMANOS

O primeiro obxectivo da identificación e clonación de xenes responsables de enfermidades xenéticas é precoz, prenatal ou diagnóstico posnatal. Pero sen terapia eficaz posibles diagnósticos satisfacer pouco afectada. A identificación de xenes humanos por medio de técnicas de enxeñaría xenética, con todo, é o primeiro paso para desvelar a base molecular e fisiopatológica da enfermidade. Coñecido investigación estas estratexias poden ir en dúas direccións:

. 1 - Estrada farmacolóxica, para tratar de compensar as consecuencias fisiolóxicas da disfunción celular;
2 -. Xenética Road, buscando a introdución dun xene - o transgene estraña en células afectadas para substituír o xene anormal. Esta visión é a que corresponde á terapia xenética.

Desde as primeiras tentativas de terapia (non autorizado) xene en 1979-1980 Martin Cline hoxe. O ideal sería un lugar nos cromosomas da célula obxectivo, substituíndo o xene defectuoso . Pero , polo de agora , o uso da técnica máis eficaz é prohibido en seres humanos. A recombinación homóloga se mostra que operan no ratiño , permitindo unha modificación embrionario células germinativas estable e definitiva, transmisible á descendencia. Pero esta posibilidade no home é rexeitada por unanimidade por todos os comités internacionais de bioética. Só o uso de adición do xene é a seguinte: o xene defectuoso aínda está presente no cromosoma e o transgene introducido pode permanecer fóra do núcleo ou cromosoma como ADN cromossómico non ( epissoma ).Outra alternativa sería a introdución do transgene no genoma aleatoria, co risco de cambiar a función dun xene esencial. Precaucións contra estas estratexias son tan imprecisas evitar a propagación e transmisión do sistema de transferencia de xenes ( Vector ) e comprobar que a inserción do xene estraño non implica a inativação dun xene servidor ou a activación dalgúns proto- oncoxene